W lipcu 2016 roku firma Fibrocell ogłosiła włączenie pierwszych dwóch 
uczestników do badania fazy I/II z zastosowaniem preparatu FCX-007 w leczeniu recesywnej dystroficznej postaci pęcherzowego oddzielania się naskórka [ang. RDEB].
Celem pierwszorzędowym tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa preparatu FCX-007 u pacjentów z RDEB. Ponadto, badanie ma na celu ocenę ekspresji kolagenu VII oraz obecność włókienek kotwiczących w efekcie podania FCX-007, a także ocenę stopnia gojenia się ran
Preparat FCX-007 to autologiczne (pochodzące od pacjenta) fibroblasty skóry zmodyfikowane genetycznie tak, aby produkowały funkcjonalne białko kolagenu VII (u pacjentów z RDEB w wyniku mutacji nie powstaje prawidłowe białko kolagen VII). Do fibroblastów wprowadzany będzie wektor wirusowy, niosący prawidłowy gen dla kolagenu VII. Tak zmodyfikowane komórki nazywane FCX-007 będą podawane w postaci zastrzyków do miejsc zmienionych chorobowo.
Aby dowiedzieć się więcej na temat badania fazy I/II z zastosowaniem preparatu FCX-007 zachęcamy do odwiedzenia strony www.clinicaltrials.gov I wyszukanie badania za pomocą identyfikatora: NCT02810951
